Clustered regularly interspaced short palindromic repeats（CRISPR）- Cas を用いた技術は、プログラム可能な RNA がゲノムの特異的標的部位を見つけ、ヌクレアーゼを先導して引き起こす革新的なゲノム編集方法です。この簡単な方法が、zinc finger proteins（ジンクフィンガータンパク質）（ZNF）やtranscription activator–like effector nucleases（人工酵素 TAL エフェクターヌクレアーゼ）（TALEN）など煩雑で高価なタンパク質による DNA 編集技術から置き替わっています。原核生物および真核生物 でゲノム編集論文が初めて発表されてから、CRISPR-Cas 技術の利用は世界中の研究室に急激に広がりました。基礎研究、臨床研究、農業そして環境研究の分野で用いることのできる アプリケーションです。ゲノム編集がヒトの臨床試験に初めて導入された 62 年後の 2016 年、米国国立衛生研究所（NIH）は CRISPR-Cas 技術のヒトの臨床試験への初の応用を承認しました。この決定によって、稀な遺伝子疾患、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染、および細胞補充療法による造血器腫瘍の将来的な治療に期待が見込まれています。

ゲノム編集研究論文集

内容

• CRISPR 座位および CRISPR-Cas 技術のメカニズム
• CRISPR-Cas9 技術のアプリケーション
• ワークフローおよび特異性
• 参考文献

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